درمان ویرایش ژن برای اولین بار تایید شد

سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) در یک تصمیم مهم، دو روش درمانی جدید را برای درمان بیماری کم‌خونی سلول‌های داسی‌شکل(sickle cell disease) در بیماران 12 ساله و بالاتر تایید کرد که یکی از آنها یعنی درمان ابداعی Casgevy از شرکت ورتکس(Vertex) اولین استفاده تایید شده از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR در ایالات متحده و دیگری موسوم به Lyfgenia از شرکت بلولرد(Bluebird) یک روش ژن‌درمانی مبتنی بر سلول است که از یک تکنیک تغییر ژن متفاوت برای تحویل سلول‌های بنیادی بهینه‌سازی شده به بیمار استفاده می‌کند.

هر دوی این تاییدیه‌ها مسیرهای جدیدی را برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل ایجاد می‌کنند که یک اختلال خونی ارثی است که با گلبول‌های قرمز خون تعریف می‌شود که نمی‌توانند به درستی اکسیژن را حمل کنند و به بحران‌های انسداد عروق دردناک و آسیب به اندام منجر می‌شود.

کم‌خونی داسی‌شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی، صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد. سلول‌های هموگلوبین داسی‌شکل اما سفت و به شکل داس هستند. این سلول‌ها تمایل دارند به شکل خوشه‌ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های خونی عبور نمی‌کنند. این خوشه‌ها به توقف جریان خون حمل‌کننده اکسیژن منجر می‌گردند. برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از 120 روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از 10 تا 20 روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن به بروز کم‌خونی منجر می‌شود.

این بیماری به ویژه در میان آمریکایی‌های آفریقایی‌تبار و به میزان کمتری در میان آمریکایی‌های اسپانیایی‌تبار شایع است.

پیوند مغز استخوان در حال حاضر تنها درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل است، اما نیاز به اهداکنندگان مناسب دارد و اغلب عوارضی را به همراه دارد.

در حالی که هر دو روش درمانی از تکنیک‌های ویرایش ژن استفاده می‌کنند، روش ویرایش ژنوم کریسپر کس9 شرکت ورتکس با برش یا پیوند دی‌ان‌ای در مناطق انتخابی کار می‌کند. از بیماران ابتدا خون‌گیری می‌کنند تا سلول‌های بنیادی خودشان را جدا کنند و آنها را با فناوری کریسپر ویرایش کنند. سپس آنها تحت نوعی شیمی‌درمانی قرار می‌گیرند تا برخی از سلول‌های مغز استخوان را حذف کنند، بنابراین سلول‌های بنیادی ویرایش شده را می‌توان در یک تزریق دوباره به بدن معرفی کرد.

هر دو تاییدیه بر اساس مطالعاتی اعطا شده است که اثربخشی و ایمنی این درمان‌های جدید را در بیماران بالینی ارزیابی کرده است.

شرکت‌کنندگان در مطالعه درمان Casgevy گزارش دادند که در طول 24 ماه پیگیری، حداقل 12 ماه متوالی «انسداد عروق دردناک شدید» را تجربه نکردند. به طور مشابه، بیماران تحت درمان با روش Lyfgenia نیز به مدت 6 تا 18 ماه پس از درمان «بحران درد» را تجربه نکردند.

تصمیم سازمان غذا و داروی آمریکا اندکی پس از آن اتخاذ شده که تنظیم‌کنندگان مقررات در بریتانیا و همچنین سازمان تنظیم مقررات ملی سلامت در بحرین هر دو به روش ابداعی شرکت Vertex چراغ سبز نشان دادند.

تأیید یک درمان مبتنی بر فناوری کریسپر، فرصتی برای نوآوری بیشتر در فضای ویرایش ژن و درمان بیماری‌های مختلف از سرطان گرفته تا بیماری‌های قلبی و آلزایمر ایجاد می‌کند.

نیکول وردون، مدیر دفتر محصولات درمانی در مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA می‌گوید: ژن‌درمانی نوید ارائه درمان‌های هدفمندتر و مؤثرتر را می‌دهد، به ‌ویژه برای افراد مبتلا به بیماری‌های نادر که گزینه‌های درمانی فعلی برای آنها محدود است.